Via libera in Europa alla terapia CAR-T contro il cancro, esempio di medicina personalizzata

Arriva nel Vecchio continente la terapia CAR-T, la prima terapia cellulare ammessa in Europa contro alcuni tipi di tumore resistenti alle cure attuali: la ratifica ufficiale è arrivata il 27 agosto dalla Commissione Europea.

Un chiaro esempio di medicina personalizzata: le terapie cellulari infatti vengono prodotte ‘su misura’ per ciascun paziente, a partire dalla modifica genetica delle sue stesse cellule. L’Italia ha dato il suo contributo di ricerca, e la Lombardia in particolare si mostra in linea con questa nuova frontiera della medicina: gli studi clinici condotti finora sono infatti quelli dell’Istituto nazionale dei tumori di Milano (su unatipologia di linfoma), della Clinica pediatrica dell’Università di Milano-Bicocca e della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua mamma, presso l’Ospedale San Gerardo di Monza, oltre a quello del centro di Oncoematologia dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma.

In particolare, nel trial dell’ospedale di Monza sono stati arruolati anche dei bambini: la terapia basata sulla tecnologia CAR-T può essere determinante (oltre il 90% di successi) nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta infantile che resiste alle cure tradizionali o che presenta recidive.

LA NUOVA TECNICA DI INGEGNERIA GENETICA

La terapia sperimentata è stata messa a punto dalla multinazionale svizzera Novartis. Già autorizzata negli USA, ha ora il via libera per l’utilizzo anche in Europa. Un passaggio fondamentale. Prima dell’effettiva immissione su mercato dovrà però esserci la contrattazione sul prezzo, a oggi elevatissimo, da parte delle Agenzie del farmaco dei singoli Paesi: un fattore che ne ha rallentato l’adozione negli USA, dove si è parlato di oltre 400 mila dollari per paziente. I governi dovranno anche individuare i centri in cui la nuova terapia potrà essere somministrata.

La tecnica CAR-T rappresenta una delle strade più promettenti dell’immunoterapia. Prevede l'uso di linfociti CAR-T (CAR-T cells). I linfociti T chimerici sono cellule del sistema immunitario, prelevate dal sangue del paziente, coltivate in laboratorio e modificate in modo da rispondere in maniera più efficace contro il tumore, una volta reinfuse nell'organismo.

Con un virus svuotato delle sue parti pericolose, che agisce quindi soltanto da vettore, viene inserito nel DNA delle cellule un gene che codifica per il recettore CAR (Chimeric Antigen Receptor). All'esterno la molecola ha la struttura di un anticorpo, che permette di prendere di mira in modo specifico le cellule tumorali; all'interno agisce come un segnale, che spinge la cellula ad attivarsi con particolare aggressività contro le cellule tumorali. In questo modo, i linfociti diventano dei veri e propri killer antitumorali.

LE PATOLOGIE DA CONTRASTARE

L’UE ha approvato la terapia CAR-T per il trattamento del linfoma a grandi cellule B (la forma più comune di linfoma non-Hodgkin) e la leucemia linfoblastica acuta a cellule B, il tumore pediatrico più frequente nei bambini e fino ai 25 anni. In particolare, si guarda alla terapia CAR-T per quel 20% di casi che a oggi non rispondono alle cure tradizionali. Si tratta comunque di terapie che possono avere importanti effetti collaterali, prodotti sull’organismo dalla reazione immunologica, per contrastare i quali si stanno studiando farmaci ad hoc.

Le terapie cellulari sono oggi esplorate soprattutto in campo oncologico: in primis appunto per i tumori del sangue, ma non solo. La speranza è che in prospettiva possano rivoluzionare anche la cura delle malattie cardiovascolari e delle patologie degenerative neurologiche.